基因检测+创新药物 助癌友髓基应变 延长存活期
医界吁正视三大挑战 接轨国际落实精准治疗
急性骨髓性白血病 (Acute Myeloid Leukemia，简称AML) 是成人最常见的血癌，台湾每年约新增950至1000人病患，由于症状不典型，且病情恶化快速，若延迟治疗，恐引起严重感染或大量出血等并发症，可说是最恶名昭彰的癌症之一。中华民国血液病学会「急性骨髓性白血病工作组」召集人、台大医院血液肿瘤科教授侯信安医师指出，伴随高龄化趋势，国内急性骨髓性白血病发生率逐年攀升。且过去认为此疾病好发于年长者，但台湾一项回溯性研究显示，50岁至59岁中壮龄患者增加幅度显著，呼吁中年民众不应轻忽。
中华民国血液病学会理事长柯博升医师说明，急性骨髓性白血病常见四大症状为「脸色苍白疲倦」、「不明原因发烧」、「未碰撞却有瘀青出血」、「骨骼疼痛」，因不具特异性，易被民众误认为贫血、感冒，延误就医时机，导致多数患者就诊时有生命危险。提醒如有上述症状，应尽速就医进行抽血检验，及早发现及早治疗。
柯博升医师指出，目前急性骨髓性白血病已有多款标靶药物能延长患者存活率，也有相当的可能痊愈。呼吁患者即使确诊也勿放弃希望。健保自去(2024)年5月起部分给付「次世代基因定序检测」(Next Generation Sequencing，简称NGS)，可帮助患者找到个人化最佳治疗方案，增加存活率并延长存活期。
适逢4月21日世界急性骨髓性白血病日，血液病学会与癌症希望基金会共同携手，除呼吁各界正视急性骨髓性白血病的治疗挑战，在检测与治疗上持续接轨国际，达成个人化精准医疗目标；并期盼透过《血癌全攻略》专书及《血癌攻略》LINE数位卫教工具的推广，引导癌友一步步认识治疗方式、药物副作用及日常照护等，降低焦虑感，配合医疗团队积极抗癌。《血癌攻略》每月主动推播，帮助病友、照顾者定期接收最新知识、活动或补助等资讯，温暖走过抗癌路。
急性血癌猝不及防
医界提醒三大临床挑战 盼接轨国际落实精准治疗
急性骨髓性白血病主要是骨髓干细胞基因突变，导致癌细胞过度增生，进而影响正常血球的数量，恐引发败血症、肺炎或出血等严重并发症。因此一旦确诊就要和时间赛跑，尽快治疗以达到缓解、控制病情，避免恶化。侯信安医师指出，近年国内已陆续引进多种治疗药物，明显改善急性骨髓性白血病的整体存活率。但临床患者仍面临三大治疗挑战，需要进一步的被正视与改变。
挑战 1：NGS检测健保给付限制
侯信安医师表示，急性骨髓性白血病患者在致病过程中，会发生基因突变，NGS检测能帮助医疗团队在治疗前及早针对突变基因，正确风险分类并为病患评估最适合的治疗方案。然而，目前健保给付费用依据检测项目有所不同，患者仍须自付差额，恐影响检测意愿。期盼NGS检测给付额度能再提升，让检测普及化，帮助更多癌友，尤其是经济弱势者，落实精准治疗。
挑战 2：标靶等创新药物给付严苛
目前已有标靶药物等创新治疗能针对特定基因突变的急性骨髓性白血病患者进行治疗。但侯信安医师指出，受限于健保给付条件，部分患者即使检测找到对应适合的药物，也可能因为不符合严格的健保给付条件，加上家中经济无法负担而无法使用；或有年长病人，虽在健保支持下使用药物得到有效控制，却因为疗程短，无法持续给付用药，造成疾病控制后又得面临断药命运。若能增加健保新药给付与放宽现有给付条件与疗程限制，预计三分之一至半数病患可望受惠。癌症希望基金会许怡敏副执行长也补充，健保给付限制包括针对病人的条件，以及治疗可以给付的疗程有严格限制，可能使癌友面临即使药物有效，仍须被迫停药的窘境，进而影响病情发展与结果，癌友与家属也面临从充满希望到失望、焦虑的心理折磨。
挑战3：创新治疗未接轨国际
柯博升理事长忧心表示，急性骨髓性白血病的许多创新药物已在国际上市，但在台湾，因为病人数较少，在药物引进(取得许可证)及健保纳入给付的速度都较先进国家为慢，恐使癌友错过最佳的治疗时机。许怡敏副执行长进一步说明，全球急性骨髓性白血病治疗近年来取得显著进展。然而，部分创新药品仍在健保的审查清单中等待审核，且因为审查时程不透明，外界无法掌握审查进度，癌友不知道要苦等到何时，救命药物才能获得健保给付并得到即时适切治疗。
中壮男高尔夫球应酬昏倒 竟是急性骨髓性白血病作祟!
基因检测+标靶药物助攻 顺利治疗重返职场
侯信安医师指出，随著基因检测的普及化与治疗持续进步，急性骨髓性白血病病患存活率随之提升，超过一半年轻病人可存活超过5年，甚至更久。他透过临床案例，呼吁确诊病患切勿放弃治疗希望。目前治疗方案众多，患者应与医疗团队充分讨论沟通，找出最适合的个人化治疗方案。
刚满50岁的许先生正值事业巅峰，经常与客户相约高尔夫球场交际应酬。平日爱运动的他，自认体力与工作实力都不输年轻后辈。然而过去一个月，却常有疲倦、骨骼疼痛等状况发生，感冒发烧的频次也明显增加。原以为是工作繁忙的后遗症而不以为意，直到某次在高尔夫球场上晕眩昏倒送医，才检查出罹患急性骨髓性白血病。经过NGS检测后，透过标靶合并化学药物治疗控制病情，并顺利进行干细胞移植。让他得以重回职场，继续创造事业高峰。
侯信安医师进一步说明，除了年纪较轻、身体条件相对较佳的中壮龄病患有机会透过治疗延长存活期；针对复发率高或难治型的急性骨髓性白血病患者，目前也已有三款标靶药物获得健保给付，其中包括BCL-2抑制剂与FLT-3抑制剂。BCL-2抑制剂可帮助年长者以及年轻但是有严重共病的患者，将平均存活期从3个月延长到12个月甚至是更长时间。FLT-3抑制剂若搭配化疗，可以帮助三成具FLT3基因变异的高风险病患，消灭更多的异常血球细胞并恢复正常血球细胞数量。其中大约有7成患者可以受惠BCL-2抑制剂与FLT-3抑制剂。5月1日起，也即将给付用于维持治疗的新款口服去甲基化药物，可延长患者的无复发存活期。
基因检测+创新药物 帮助癌友髓基应变
血液病学会、癌症希望基金会携手共吁 盼真正落实精准治疗时代
除了鼓励病患积极NGS检测、配合用药治疗，血液病学会与癌症希望基金会也提出对政策端的积极呼吁，盼突破现行治疗挑战，真正落实精准医疗与「2030年降低癌症死亡率三分之一」的健康台湾愿景。
癌症希望基金会许怡敏副执行长表示，尽管目前急性骨髓性白血病的治疗药物选择日益多元，然而健保给付的限制，导致患者需自费负担NGS定额检测外的差价与部分未被给付的高额药物费用，对患者家庭构成沉重负担。基金会曾统计108年至113年8月期间，纳入健保给付的癌症新药中共16项血液癌症的给付条件被限缩，导致癌友陷入「看得到却用不到」的困境(注1)。另一项台湾癌症家庭照护大调查也显示，有4成癌症癌友须自费标靶或化疗等药物，自费癌友中更有四分之一需负担超过百万元的费用(注2)。许怡敏呼吁政府应评估提升NGS检测给付预算、放宽药物健保给付限制以提升药物可近性，避免癌友因面对治疗的庞大经济负担而咬牙苦撑、甚至因此放弃治疗希望。
血液病学会柯博升理事长强调，相对于固态肿瘤，急性骨髓性白血病的标靶药物不仅能延长患者存活率，也提供了痊愈的可能。基于提高「痊愈」的前提下，希望放宽给付条件与加速药物核准，增加药物可近性提升患者存活率。侯信安医师也呼吁政府持续加速药物核准，或是采用让患者部分负担治疗费用，结合病患的商业保险，让急性骨髓性白血病的患者有机会选择最适疗法，落实个人化精准治疗。
血癌治疗旅程不孤单
线上+线下血癌攻略再升级 一起「愈」见希望
为进一步提升血癌患者的治疗品质，侯信安医师召集全台北、中、南、东多家医院血癌医疗专家，共计26人共同完成升级版《血癌全攻略》专书，彻底解析血癌，详述八种主要血癌治疗方法与照护，提供病友及家属更完整的照护资源。
此外，血液病学会与癌症希望基金会自2022年起推出《血癌攻略》LINE数位卫教工具，期望能为癌友及其照顾者在治疗过程中提供必要的支持与协助。癌症希望基金会许怡敏副执行长表示，急性骨髓性白血病的发展极为迅速，许多癌友在发病后需要立刻前往急诊并住院治疗。由于癌友在初期对疾病了解有限，随之而来的各项检查与治疗往往让癌友感到焦虑与不安。《血癌攻略》平台透过提供详尽的血癌资讯，协助癌友了解疾病，并得以解答治疗过程中的疑虑，减少焦虑感。癌症希望基金会也因应病友反馈，特别新增「药物查询」功能，可进一步透过用药资料库了解用药途径、治疗副作用等。「治疗纪录小帮手」则能帮助患者纪录治疗历程、抽血报告，及时掌握身体状况、血球变化，提升治疗信心并减轻心理负担。
考量现代人手机使用频率高、偏好图文内容等资讯取得习惯，癌症希望基金会推出最新「急性骨髓性白血病」懒人包 (https://reurl.cc/gRG0XL)，期盼帮助刚确诊癌友与其照护者，透过简化图表解说，了解治疗策略、治疗常见副作用等资讯，尽量把握治疗黄金期，一起「愈」见希望。
(注1) 健保给付癌药有加速？ 限缩给付是现实！. (2024, September 24). 癌症希望基金会. https://www.ecancer.org.tw/news/index/2/wn79u
(注2) 2023 台湾癌症家庭照护负担大调查. (n.d.). 财团法人台湾癌症基金会. https://www.canceraway.org.tw/uploads/File_20240313123648.pdf
