重症肌无力治疗瓶颈：2成患者反复发作 逾50人无药可用

眼睛突然闭不紧、想喝水却吞不下去，这些小症状恐是「重症肌无力」警讯！全台约有6,000位肌无力患者，其中8成可透过类固醇等现行疗法有效控制病情；但仍有2成属于「难治型重症肌无力」，即使历经多种治疗，病情仍反复发作、难以稳定控制。其中，更有逾50位患者病情特别严重，频繁进出急诊、住院插管治疗才能度过一次次的危象。期盼政府能正视这群高风险、有迫切治疗需求病友的权益，他们大多数仍年轻，若能尽早将新型生物制剂纳入健保，及早治疗稳定控制病情，也降低急诊住院的医疗成本支出，更快重返职场，为社会贡献力量，开启新的人生篇章。

罹病初期易误当眼疾  逾5成肌无力患者2年恶化冲击4大系统

台湾神经免疫医学会理事长、新光医院副院长叶建宏表示，肌无力是一种自体免疫疾病，患者免疫系统异常产生抗体，错误攻击神经肌肉传导系统，导致肌肉无法正常运作，进而酿成肌肉无力等症状，好发于20岁至30岁女性及50岁以上男性。

叶建宏理事长说，重症肌无力症状主要影响「眼睛、四肢、吞咽、呼吸」4大系统。多数台湾病友初期为「眼肌型肌无力」，出现眼皮下垂、大小眼与视力模糊等症状，其中3-5成会在2至3年内进展为「全身型」，进一步出现口齿不清、四肢无力、行动困难，甚至可能影响吞咽、呼吸等重要维生功能。

「像猪肉挂在栏杆上」  她道出发病无力的痛苦时刻

现年43岁的设计师Kathy，6年前发现眼睛突然闭不紧，原以为只是短暂颜面神经失调，就医确诊为罕见的重症肌无力。随病情恶化，嘴巴无法闭合，连进食、喝水都成难事。「发病时，我就像猪肉挂在栏杆上」，她形容当时的无力感，就像一颗不定时炸弹，身体随时可能失控，意识清楚却全身动弹不得。

原本热爱唱歌、性格外向的Kathy，因讲话变大舌头、发音模糊，渐渐不敢与人交谈，工作只能勉强支撑半天就会体力透支，尽管透过药物暂时稳住病情，但总是反复发作，也因频繁请假回诊导致在疫情期间惨遭裁员，面临职场、生活双重打击。令人遗憾的是，当新型生物制剂为重症肌无力患者带来曙光之际，她却因确诊早期肺癌，无缘参与临床试验。后续又感染肺炎病情急转直下，需插鼻胃管进食，插管辅助呼吸，仰赖高剂量类固醇与洗血急救，才勉强稳住病情。她的故事不是个案，而是全台数十位难治型病友的缩影。

难治型肌无力病情反复　病友苦撑「三失」人生

据统计，全台约有6,000位肌无力患者，不少国家将该病列为罕见疾病或难症，但在台湾却未纳入罕病保障范畴。叶建宏理事长说，早年肌无力症致死率相当高，所幸随著大力丸（乙醯胆碱酶抑制剂）、类固醇、胸腺切除手术、血浆置换与免疫球蛋白等治疗逐步发展，死亡率已降至3%    以下。

叶建宏理事长指出，目前约有8成病人可透过综合性治疗控制病情，维持可接受的生活品质；但仍有约2成「难治型」患者病情反复发作，其中又有约50名患者，不仅对传统疗法反应不佳，甚至无法承受类固醇副作用，病情一旦急性恶化，恐需住院、插管，才能撑过「危象」，亟需新型治疗的介入。肌无力如今或许不再是「重症」，但无疑是「难症」。一来症状容易与其他疾病混淆，延误诊断；二来病情反复不定，带来「三失」困境，包括失去劳动能力无法工作的「失劳」、长期压力、情绪低落导致的「失志」，以及因病情恶化需要人照顾的「失能」。

「连开口求救都可能做不到」　他录音自救度过危机　靠生物制剂临床试验重启人生

曾任室内设计师的国荣，56岁那年开车时突然出现复视，原以为只是疲劳所致，直到症状反复2个月才至大医院就诊，确诊为重症肌无力。发病后出现口齿不清、讲话大舌头，连与客户讨论案子都成问题，甚至得用胶带固定下垂的眼皮才能出门，严重影响人际与职场生活。

过去尝试类固醇治疗仍无法稳定病情，体重更因此暴增20公斤，并出现指关节不适与青光眼等副作用。后来又因吞咽困难，连救命的大力丸都吞不下去，只能磨成粉服下。为了因应发病的突发状况时能请人及时协助，还录制音档，记录病情与处置方式，以备不时之需。所幸后来参与新型生物制剂临床试验，发现症状明显改善，总算重拾生活节奏。如今的他已退休，并投入志工服务，重新找回人生价值。

治疗曙光就在眼前 医盼健保支持重症肌无力治疗新选择

目前国际间已有4大类生物制剂获准用于治疗重症肌无力，能有效改善病程、降低恶化风险、恢复生活功能，包括美国、加拿大、德国、日本等多国已纳入保险给付。台湾神经免疫医学会也发布临床照护指引，建议接轨国际趋势使用生物制剂治疗，改善难治型患者的长期病程。

叶建宏理事长表示，已有部分病友参与生物制剂临床试验受益，病情稳定并重返职场。但仍有逾50名如同Kathy的病友，现行治疗已无法有效控制，导致病情反复、急诊住院，陷入治疗困境。难治型重症肌无力患者多处于职场与家庭责任阶段，若能及早治疗稳定病情，不仅可提升生活品质，更能有效降低急性恶化带来的医疗支出与家庭压力，并能早日回归职场、家庭。医学会建议，健保应优先支持这些逾50名有严重迫切治疗需求的病友，使用生物制剂治疗稳定控制病情，并逐步扩大适用范围，落实健保精准与效益导向的照护政策。

台湾肌无力症关怀协会理事长梁采葳也强调，重症肌无力虽无法根治，但透过合适药物稳定控制，病友仍可维持正常生活。她鼓励病友积极治疗、加入团体汲取支持，也期盼政府能真正看见「未被照顾的少数人」，将难治型重症肌无力患者纳入健保治疗的保护伞下。